一剂350万,有史以来最贵药物,患者欣喜?

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美国监管机构周二批准了CSL Behring公司的B型血友病基因疗法,这是一种一次性注射,可以使患者从常规治疗中解脱出来,但每剂量的成本为350万元(美元,下同),使其成为世界上最昂贵的药物。

一项有关该疗法的关键研究发现,CSL Behring公司的Hemgenix只须注射一次,就能将一年的出血次数减少54%,它还使94%的患者摆脱了耗时且昂贵的凝血因子IX输注,后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。

生物技术投资者、朗卡投资公司(Loncar Investments)首席执行官朗卡(Brad Loncar)告诉彭博社:

虽然价格比预期略高,但我确实认为它有可能成功,因为

1)现有的已有治疗药物也非常昂贵

2)血友病患者一直生活在对出血的恐惧中,基因治疗产品会对一些人有吸引力。

基因疗法可以通过修复潜在病因,显著改善一系列破坏性疾病。如诺华制药(Novartis AG)用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时定价为210万元,而蓝鸟生物(Bluebird Bio Inc.)用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的定价为280万元。

新药高昂的定价一直面临争议,美国的Biogen研发的阿尔茨海默症治疗药物Aduhelm和蓝鸟生物研发的Zynteglo价格高昂,导致它们在商业上失败。

食品和药物管理局(FDA)生物制剂评估与研究中心主任马克斯(Peter Marks)表示,尽管血友病的治疗已经取得了进展,但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说,Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。

传统血友病治疗方法是注入被称为凝血因子的缺失蛋白质,人体需要它来形成血块并止血。Hemgenix的工作原理是将一种能产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏,在那里它开始合成IX因子蛋白质。

这种基因疗法将由uniQure NV在麻州生产,该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。

根据uniQure的数据,美国和欧洲约有1600万人患有B型血友病B。A型血友病更为常见,患病人数约为B型血友病的五倍。

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